Storica svolta sulla fibrosi cistica a Cagliari, Brotzu in prima linea

All’Arnas Brotzu si è fatto un passo avanti importante nella lotta alla fibrosi cistica pediatrica. Cinque piccoli pazienti, tra i 2 e i 3 anni, sono stati tra i primi in Italia ad accedere, da novembre 2025, alla terapia combinata.

Dosi di Ivacaftor/Tezacaftor/Elezacaftor + Ivacaftor, farmaci innovativi che agiscono direttamente sulla causa della malattia e non soltanto sui sintomi.

La svolta è stata resa possibile dalla recente autorizzazione dell’Aifa che estende l’utilizzo dei modulatori della proteina Cftr anche ai bambini dai 2 anni.

Questa possibilità rappresenta un cambiamento epocale: intervenire così precocemente significa agire quando l’apparato respiratorio è ancora integro.

Si prevengono quindi le infezioni ricorrenti e l’infiammazione cronica che nel tempo compromettono la funzione polmonare.

“Iniziare questa terapia a due anni vuol dire cambiare completamente la storia naturale della Fibrosi Cistica e riscrivere il futuro di questi bambini”, sottolineano il Dottor Giuseppe Masnata, Direttore della Struttura di Pediatria dell’ARNAS Brotzu, e la Dottoressa Daniela Manunza, Responsabile del Centro Regionale per la Fibrosi Cistica.

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I bambini in trattamento stanno bene: rispondono positivamente alla terapia e non hanno manifestato alcun effetto avverso.

La terapia con modulatori Cftr può essere considerata una rivoluzione terapeutica: agisce correggendo il difetto di base della proteina alterata dalla mutazione genetica, ripristinando il regolare passaggio di cloro e acqua attraverso la membrana cellulare.

In questo modo le secrezioni diventano più fluide, le infezioni meno frequenti e le complicanze respiratorie si riducono drasticamente.

“Oggi l’Arnas Brotzu scrive una pagina di storia della sanità sarda. Essere tra i primi in Italia ad avviare una terapia che interviene sulla causa della fibrosi cistica in bambini è motivo d’orgoglio”, commenta il direttore generale dell’ARNAS, Maurizio Marcias.

“Non stiamo semplicemente introducendo un nuovo farmaco: stiamo cambiando radicalmente il destino clinico di questi piccoli pazienti, offrendo loro prospettive di salute impensabili fino a pochi anni fa. Il fatto che i bambini stiano bene e non abbiano manifestato effetti avversi rafforza ulteriormente la solidità del percorso intrapreso”.

“Questo risultato è frutto della competenza dei nostri professionisti e di una visione strategica con il diritto alle migliori terapie per bimbi e famiglie sarde”.